Avanzando con Evrysdi: Resultados probados obtenidos por vía oral
Avanzando con Evrysdi: Resultados probados obtenidos por vía oral
El único tratamiento por vía oral, no invasivo, de administración en casa con resultados comprobados en adultos, niños y bebés con atrofia muscular espinal (SMA)
Evrysdi se estudió en más de 490 personas desde recién nacidas hasta los 60 años de edad, con SMA presintomática y de tipos 1, 2 y 3*
*La eficacia y seguridad de Evrysdi se estableció en 3 estudios principales.
SUNFISH: estudio controlado con placebo de 2 partes de Evrysdi en 231 adultos y niños de 2 a 25 años de edad con SMA de tipos 2 y 3. La medición principal es el cambio en la función motora (según lo medido por la escala MFM-32) después de 1 año de tratamiento con Evrysdi, en comparación con el placebo.
FIREFISH: estudio abierto de 2 partes de Evrysdi en 62 bebés de 2 a 7 meses de edad con SMA de tipo 1. En la parte 1, la medición principal después de 1 año de tratamiento con Evrysdi, es la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos (según lo medido por el elemento 22 de la escala de motricidad gruesa perteneciente a las BSID-III) y la supervivencia sin apoyo respiratorio permanente. Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días con ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
RAINBOWFISH: estudio abierto y en curso en 26 recién nacidos menores de 6 semanas (en la primera dosis). A estos recién nacidos se les diagnosticó genéticamente SMA y aún no habían presentado síntomas (SMA presintomática). La medición principal después de 1 año de tratamiento con Evrysdi, es la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos (según lo medido por el elemento 22 de la escala de motricidad gruesa perteneciente a las BSID-III) en al menos 5 bebés con 2 copias del gen SMN2 y con potencial de acción muscular compuesto (CMAP) con amplitud ≥1.5 mV al inicio del estudio. CMAP es una medición de la actividad muscular que se hace después de estimular el nervio que controla el músculo. Seis lactantes que tenían 2 o 3 copias de SMN2 se incluyeron en un análisis provisional de eficacia.
Hay un cuarto estudio, JEWELFISH, que es un estudio abierto de seguridad de Evrysdi en 174 adultos, niños y bebés de 1 a 60 años de edad con SMA de tipos 1, 2 o 3 que recibieron tratamiento previo con medicamentos aprobados o en investigación para la SMA.
BSID-III = Escalas Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (Bayley Scales of Infant and Toddler Development). MFM-32 = Medición de la función motora: 32 elementos (Motor Function Measure).
Resultados significativos para la vida diaria
SUNFISH PARTE 2 I SMA de tipo 2 o 3
Ayudando a preservar la función diaria
Los adultos y niños con SMA de tipos 2 y 3 mejoraron o mantuvieron significativamente las habilidades motrices
La función motora (medida principal) mejoró después de 1 año (aumento promedio de 1.36 puntos en la escala MFM-32 con Evrysdi frente a una disminución promedio de 0.19 puntos con el placebo)
Mejoría estimada de 1.55-puntos frente al placebo en la escala MFM-32 (IC del 95 %: 0.30, 2.81; P=0.0156)†
†Este intervalo de confianza (IC) del 95 % significa que estamos un 95 % seguros de que el cambio promedio real en la MFM-32 con Evrysdi será entre 0.30 y 2.81 puntos mayor que con el placebo.
MFM-32 significa Medición de la función motora: 32 elementos.
Redefiniendo posibilidades
Evrysdi ayudó a bebés con SMA de tipo 1 a sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos
Evrysdi ayudó a bebés con SMA de tipo 1 a sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos
FIREFISH | SMA de tipo 1
Cambiando el curso de la SMA
Los bebés con SMA de tipo 1 superaron las expectativas de desarrollo en comparación con los bebés que no recibieron tratamiento superaron las expectativas de desarrollo
De los bebés que están tomando la dosis recomendada de Evrysdi
FIREFISH PARTE 2 (MEDICIÓN PRINCIPAL)
DESPUÉS DE UN AÑO
de los bebés (12/41) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
FIREFISH PARTES 1 Y 2
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (19/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
DESPUÉS DE 2 AÑOS
de los bebés (35/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
Cambiando el curso de la SMA
Los bebés con SMA de tipo 1 superaron las expectativas de desarrollo en comparación con los bebés que no recibieron tratamiento superaron las expectativas de desarrollo
De los bebés que están tomando la dosis recomendada de Evrysdi
FIREFISH PARTE 2 (MEDICIÓN PRINCIPAL)
DESPUÉS DE UN AÑO
de los bebés (12/41) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
FIREFISH PARTES 1 Y 2
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (19/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
DESPUÉS DE 2 AÑOS
de los bebés (35/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
Los bebés con SMA de tipo 1 no suelen poder sentarse por sí solos sin tratamiento
Los bebés con SMA de tipo 1 no suelen poder sentarse por sí solos sin tratamiento
Estos resultados se midieron usando la escala de la motricidad gruesa de la escala Bayley de desarrollo del bebé, tercera edición (BSID-III), que evalúa un rango de capacidades físicas, como sentarse, rodar y gatear.
Ralentizando la progresión de la SMA
De los bebés que están tomando Evrysdi (todas las concentraciones de dosis)
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (54/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
DESPUÉS DE 2 AÑOS
de los bebés (52/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
Ralentizando la progresión de la SMA
De los bebés que están tomando Evrysdi (todas las concentraciones de dosis)
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (54/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
DESPUÉS DE 2 AÑOS
de los bebés (52/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
Sin tratamiento, no se espera que más del 25% de los bebés con SMA de tipo 1 sobrevivan más allá de los 14 meses sin apoyo respiratorio permanente
Sin tratamiento, no se espera que más del 25% de los bebés con SMA de tipo 1 sobrevivan más allá de los 14 meses sin apoyo respiratorio permanente
‡Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días de ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
LAS OBSERVACIONES EXPLORATORIAS SUGIEREN
Que los bebés que tomaron Evrysdi tenían mejores capacidades para alimentarse y tragar que los bebés sin tratamiento*
De los bebés que toman la dosis recomendada de Evrysdi, después de 2 años:
de los bebés (48/52) pudo alimentarse por vía oral
de los bebés (50/52) pudo tragar
Sin tratamiento, el 87 % de los bebés con SMA de tipo 1 suelen necesitar alimentación de apoyo a través de una sonda de alimentación a los 18 meses de edad
Sin tratamiento, el 87 % de los bebés con SMA de tipo 1 suelen necesitar alimentación de apoyo a través de una sonda de alimentación a los 18 meses de edad
Esta información se considera exploratoria, lo que significa que el ensayo clínico no se diseñó específicamente para mostrar un efecto del tratamiento sobre la alimentación y la deglución. Los datos deben interpretarse con precaución.
*Incluye a los bebés que pudieron comer por vía oral o en combinación con una sonda de alimentación.
Resultados en recién nacidos con SMA presintomática
Hitos importantes
RAINBOWFISH es un estudio abierto en recién nacidos menores de 6 semanas (en la primera dosis) con diagnóstico genético de atrofia muscular espinal (spinal muscular atrophy, SMA) presintomática o en bebés que han sido diagnosticados pero que aún no han mostrado síntomas.
Evrysdi ayudó a los bebés con un amplio rango de gravedad de la SMA a sentarse sin apoyo
Esto se midió mediante una escala llamada Escala Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (Bayley Scale of Infant and Toddler Development, BSID-III).
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
BEBÉS CON 2 COPIAS DEL GEN SMN2 (n = 8)
de los bebés (7/8) pudieron sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos
Según lo medido por el elemento 22 de las BSID-III
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
BEBÉS CON 2 COPIAS DEL GEN SMN2 (n = 8)
de los bebés (7/8) pudieron sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos
Según lo medido por el elemento 22 de las BSID-III
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
TOTAL DE BEBÉS EN EL ESTUDIO (N = 26)
de los bebés (25/26) pudieron sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos
Según lo medido por el elemento 22 de la BSID-III
- El 81 % de los bebés (21/26) pudieron sentarse sin apoyo durante al menos 30 segundos, según lo medido por el elemento 26 de la BSID-III
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
TOTAL DE BEBÉS EN EL ESTUDIO (N = 26)
de los bebés (25/26) pudieron sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos
Según lo medido por el elemento 22 de la BSID-III
- El 81 % de los bebés (21/26) pudieron sentarse sin apoyo durante al menos 30 segundos, según lo medido por el elemento 26 de la BSID-III
¿Qué es la BSID-III?
La escala Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (BSID-III) evalúa un rango de capacidades físicas, como sentarse, rodar y gatear.
Evrysdi ayudó a los bebés a sentarse, ponerse de pie o caminar de forma independiente
Esto se midió con otra escala llamada Examen Neurológico de Hammersmith para bebés-Módulo 2 (Hammersmith Infant Neurological Examination–Module 2, HINE-2).
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
TOTAL DE BEBÉS EN EL ESTUDIO (N = 26)*
de los bebés (24/25) pudieron sentarse
de los bebés (24/25) pudieron sentarse
de los bebés (21/25) pudieron ponerse de pie
- 13/25 pudieron ponerse de pie sin ayuda
- 8/25 pudieron ponerse de pie con ayud
de los bebés (21/25) pudieron ponerse de pie
- 13/25 pudieron ponerse de pie sin ayuda
- 8/25 pudieron ponerse de pie con ayud
de los bebés (12/25) pudieron caminar de forma independiente
de los bebés (12/25) pudieron caminar de forma independiente
¿Qué es el HINE-2?
El Examen Neurológico de Hammersmith para bebés-Módulo 2 (HINE-2) evalúa 8 hitos del desarrollo para los bebés, incluidos el control de la cabeza, la capacidad de sentarse, el agarre voluntario y la capacidad para patear, rodar, gatear, pararse y caminar.
Evrysdi ayudó a los bebés a sobrevivir
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
de los bebés (26/26) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente*
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
de los bebés (26/26) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente*
*Se considera apoyo permanente tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea), más de 21 días de ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
Los bebés presintomáticos que tomaban Evrysdi pudieron alimentarse por vía oral y tragar
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
TOTAL DE BEBÉS EN EL ESTUDIO (N = 26)
de los bebés (25/26) pudieron alimentarse exclusivamente por vía oral*
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
TOTAL DE BEBÉS EN EL ESTUDIO (N = 26)
de los bebés (25/26) pudieron alimentarse exclusivamente por vía oral*
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
de los bebés (26/26) pudieron tragar*
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
de los bebés (26/26) pudieron tragar*
Esta información se considera exploratoria, lo que significa que el estudio clínico no se diseñó específicamente para mostrar un efecto del tratamiento sobre la alimentación y la deglución. Los datos deben interpretarse con precaución.
*No se evaluó a un bebé.
Seguridad y efectos secundarios de Evrysdi
Ampliamente estudiado, con un perfil de seguridad consistente en todas las dosis aprobadas
Los efectos secundarios más frecuentes incluyen los siguientes:
EN ADULTOS Y NIÑOS
SMA de tipo 2 o 3 (SMA de inicio tardío)
- fiebre
- diarrea
- erupción cutánea
EN BEBÉS
SMA de tipo 1 (SMA de inicio en la infancia)
- fiebre
- diarrea
- erupción cutánea
- goteo nasal, estornudos, dolor de garganta y tos (infección de las vías respiratorias superiores)
- infección pulmonar (infección de las vías respiratorias bajas)
- estreñimiento
- vómitos
- tos
Ningún participante de los estudios clínicos dejó de tomar Evrysdi permanentemente debido a los efectos secundarios del tratamiento.§
Estos no son todos los efectos secundarios posibles de Evrysdi.
Para obtener más información sobre el perfil de riesgos y beneficios de Evrysdi, pregunte a su proveedor de atención médica o farmacéutico.
Los estudios en curso están explorando la seguridad de Evrysdi en personas que recibieron previamente un tratamiento diferente para la SMA.
§A partir de marzo de 2022.
Consejos para ayudar con efectos secundarios frecuentes
Como siempre, su médico es el mejor recurso para cualquier pregunta. Es importante que hable con su médico si observa algún cambio, comienza a tomar algún medicamento nuevo o realiza cambios en su atención general. A continuación encontrará algunos consejos que pueden ayudarle si experimenta estos cambios.
Si experimenta diarrea:
- Esto significa que defeca de manera suelta, acuosa y más frecuente
- Algunos consejos dietéticos que puede considerar incluyen:
- Beber más líquidos, como agua, caldos y jugos
- Evitar jugos o alimentos que tengan un efecto laxante, como ciruelas o jugo de ciruela
- Comer alimentos semisólidos y con bajo contenido en fibra de forma gradual, como galletas saladas, pan tostado, huevos, arroz o pollo
- Evitar productos lácteos, alimentos grasos, alimentos con alto contenido en fibra o alimentos de mucha temporada durante unos días
- En los estudios clínicos de Evrysdi, el 17 % de los adultos y niños que tomaron Evrysdi experimentaron diarrea, con una frecuencia similar en lactantes. La mayoría de los casos|| (8 de cada 10) duró menos de 1 semana; aproximadamente 1 de cada 10 casos duró más de 2 semanas
- Informe a su proveedor de atención médica si está tomando algún medicamento con receta (como las estatinas), medicamento de venta libre (como ablandadores de heces), vitaminas, suplementos dietarios o fibras adicionales que puedan afectar las deposiciones.
Si experimenta erupción cutánea:
- Significa que tiene una zona de piel irritada o hinchada; puede picar y tornarse roja
- Algunos consejos que puede considerar incluyen:
- Uso de lociones hidratantes
- Tomarse un baño frío
- Evitar los jabones duros
- Usar crema de cortisona para aliviar la hinchazón (si no está infectada)
- Evitar usar ropa ajustada
||Casos con una duración conocida.
Dosis entregadas en su puerta
Evrysdi se envía a través de una farmacia especializada¶ y no está disponible en farmacias minoristas. Su envío se entregará directamente en su puerta y contendrá un suministro de Evrysdi para aproximadamente 1 mes#.
Cada paquete del envío incluye:
- Hasta 3 frascos de medicamento líquido con adaptador para el frasco y tapón
- 1 o 2 jeringas reutilizables para uso oral, según la dosis diaria recetada
- Instrucciones de uso
- Información de prescripción
¶Las farmacias especializadas no forman parte de Genentech y mantienen la independencia en sus operaciones y en su rol como proveedores de atención médica.
#La cantidad exacta que reciba será en función de su dosis y en cuánto permite su plan de seguro que se entregue a la vez.
Si observa que algún frasco de Evrysdi gotea, seque el frasco con una toalla de papel seca y, a continuación, enjuague el frasco cerrado con agua. Guarde el frasco fuera de la vista y del alcance de los niños. Llame al número de reclamaciones sobre medicamentos de Genentech al 1-800-334-0290 para coordinar su sustitución gratuita y más instrucciones. Si Evrysdi entra en contacto con la piel, lave la zona con agua y jabón. Si Evrysdi entra en contacto con los ojos, enjuágueselos con agua.
Su proveedor de atención médica determinará la dosis adecuada para usted de acuerdo con su edad y peso. Tome siempre la dosis exactamente como se le haya recetado. Lea toda la Información para el paciente y las Instrucciones de uso que vienen con su receta y hable con su proveedor de atención médica antes de tomar la primera dosis.
Su proveedor de atención médica determinará la dosis adecuada para usted de acuerdo con su edad y peso. Tome siempre la dosis exactamente como se le haya recetado. Lea toda la Información para el paciente y las Instrucciones de uso que vienen con su receta y hable con su proveedor de atención médica antes de tomar la primera dosis.
Conserve siempre Evrysdi en posición vertical en el refrigerador (36 °F a 46 °F) en el frasco ámbar original para protegerlo de la luz. No congele Evrysdi ni ponga el medicamento en un recipiente diferente. Guarde siempre su medicación en un lugar seguro fuera del alcance de los niños.
Evrysdi debe conservarse en el refrigerador en todo momento y durará hasta 64 días después de ser preparado por un farmacéutico. En el frasco se indicará la fecha de caducidad.
Si recibe un frasco sin la fecha de “Desechar después de” escrita en la etiqueta del frasco, póngase en contacto con su farmacia especializada.
Si no se dispone de refrigeración, Evrysdi se puede mantener a temperatura ambiente hasta 104 °F durante un total combinado de 5 días. Se puede sacar y volver a meter en un refrigerador. El tiempo total combinado que permanece fuera del refrigerador no debe superar los 5 días. Cualquier porción de Evrysdi que se haya mantenido por encima de 104 ̊F debe desecharse.
El primer y único medicamento para tratar la SMA con administración en casa
Tómelo una vez al día por vía oral o por sonda de alimentación
Tome el medicamento aproximadamente a la misma hora todos los días después de una comida o de la lactancia
- Evrysdi no puede mezclarse con fórmula o leche
- Evrysdi debe tomarse en el plazo de 5 minutos desde que se introduce en la jeringa
- Si omite una dosis planificada y han pasado 6 horas o menos, tome la dosis omitida lo antes posible y luego reanude su cronograma de administración habitual al día siguiente. Si pasan 6 horas o más, saltee la dosis omitida y reanude su cronograma de administración habitual al día siguiente
Beba agua después de tomar Evrysdi para asegurarse de que se haya tragado por completo
- Si una dosis no se traga por completo o si se producen vómitos después de la administración, no se debe tomar otra dosis para compensar la dosis perdida; la siguiente dosis se debe tomar al día siguiente, a la hora programada habitualmente.
Antes de preparar su primera dosis, asegúrese de familiarizarse con la Información para el paciente y las Instrucciones de uso que vienen con su receta.
Su proveedor de atención médica debe ser siempre su principal recurso para cualquier pregunta sobre su salud y atención médica. También puede ponerse en contacto con el servicio de Apoyo de MySMA para conectarse con un PAL, que puede responder preguntas sobre Evrysdi y remitirlo a recursos útiles. Póngase en contacto con el servicio de Apoyo de MySMA al (833) 387-9734 (de lunes a viernes, de 9 a. m. a 8 p. m., hora del Este).
Cómo tomar Evrysdi
Obtenga más información sobre los suministros que recibirá, qué buscar cuando lleguen, y cómo conservar y tomar su medicamento.
Información de seguridad importante.
Antes de tomar Evrysdi, informe a su médico si está embarazada o planea quedar embarazada o si está amamantando o planea amamantar. Evrysdi puede causar daño al feto o a un bebé lactante. Evrysdi puede afectar a la capacidad del hombre para tener hijos (fertilidad). Informe a su médico sobre todos los medicamentos que toma.
Estos no son todos los posibles efectos secundarios de Evrysdi. Consulte la Información de seguridad importante adicional al final de este video.
Antes de preparar su primera dosis, asegúrese de familiarizarse con la Información para el paciente y las Instrucciones de uso que vienen con su receta.
Hola, soy Susan y hoy seré su guía mientras revisamos cómo obtener, preparar y tomar Evrysdi o Risdiplam. Juntos aprenderemos sobre el primer y único medicamento para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, o SMA, que se puede tomar en el hogar.
Primero, lo básico. Evrysdi es un medicamento líquido que se toma una vez al día por boca o por una sonda de alimentación después de una comida. Evrysdi debe tomarse a la misma hora todos los días, por lo que debe programar una hora de administración de dosis que se adapte a su rutina diaria. Ahora, estamos listos para aprender a obtener y almacenar Evrysdi.
Después de que su proveedor de atención médica le recete Evrysdi, una farmacia especializada se asegurará de que el medicamento se entregue en su domicilio. Cada mes, recibirá un paquete que contiene todo lo que necesita para administrar Evrysdi durante los próximos 30 días.
Cada envase contendrá jeringuillas orales reutilizables y hasta 3 frascos de medicamento de color ámbar, con adaptadores para frascos y tapas, según la dosis de Evrysdi elegida por su proveedor de atención médica.
Asegúrese de que el medicamento que reciba sea un líquido y no lo use si es un polvo. Si recibe el medicamento como polvo o si el envase está dañado, llame a su farmacia especializada. Sin importar la cantidad de Evrysdi que reciba, almacene los frascos del medicamento en posición vertical en una nevera. Y no olvide verificar la fecha de vencimiento en el frasco antes de usarlo.
Evrysdi tiene validez por 64 días después de que un farmacéutico lo haya preparado para usted. Si no ve una fecha que diga “Descartar después de” en la etiqueta del frasco, llame a su farmacia especializada de inmediato. Cuando no esté usando el medicamento, siempre vuelva a colocar los frascos en la nevera en posición vertical y con la tapa bien cerrada. Nunca congele Evrysdi y siempre manténgalo fuera del alcance de los niños.
Ahora, hablemos sobre la preparación de una dosis de Evrysdi. Primero, las jeringuillas que vienen con su envío. Siempre tome o administre la dosis exactamente como se lo recetó su proveedor de atención médica. No tome una dosis parcial, incluso si eso es todo lo que le queda en un frasco, y solo use las jeringuillas orales que vienen con su receta.
Quite la tapa de seguridad para niños empujándola hacia abajo y girándola hacia la izquierda. Coloque la tapa a un lado por ahora. Luego, coloque la botella de Evrysdi en posición vertical sobre una superficie plana como una mesa o mostrador. Empuje el émbolo de la jeringuilla completamente hacia abajo para eliminar el aire en el interior. Inserte la punta de la jeringuilla en el adaptador del frasco. Luego, invierta el frasco con cuidado, asegurándose de que la punta de la jeringuilla esté firmemente insertada. Usando el émbolo, extraiga lentamente medicamento dentro de la jeringuilla hasta que el tapón negro se alinee con la línea de mililitros correcta.
Después de extraer la dosis correcta, sostenga el émbolo en su lugar para evitar que se mueva. Luego, deje la jeringuilla en el frasco mientras lo vuelve a poner en posición vertical. Vuelva a colocar el frasco sobre una superficie plana y retire la jeringuilla llena de medicamento, manteniendo la punta de la jeringuilla hacia arriba mientras el medicamento está en él y sosteniendo el émbolo en su lugar. Asegúrese de que el medicamento en la jeringuilla llena no contenga burbujas de aire. Si ve burbujas, especialmente grandes, comience desde el principio. Tendrá que volver a colocar la punta de la jeringuilla firmemente en el adaptador mientras el frasco esté en posición vertical y usar el émbolo para empujar el medicamento hacia adentro.
Tenga en cuenta que Evrysdi debe tomarse no más de 5 minutos después de que la dosis se haya extraído a la jeringuilla De lo contrario, tendrá que vaciar la jeringuilla, desechar el medicamento no utilizado en la basura doméstica y prepararlo desde el comienzo nuevamente.
Ahora, le mostraré cómo funciona la administración oral con Evrysdi.
Cuando esté listo, inserte la jeringuilla llena de Evrysdi en la boca. Coloque la punta contra una mejilla, luego empuje lentamente el émbolo hacia abajo hasta que la jeringuilla esté vacía. Asegúrese de que no quede Evrysdi adentro. Para evitar la asfixia durante la administración de la dosis, la persona que toma Evrysdi debe estar sentada en posición vertical. Asegúrese de que el medicamento se administre lentamente y hacia la parte frontal de la boca.
Evrysdi tiene sabor a fresa, pero no está hecho con fresas reales. No lo mezcle directamente con ningún alimento, líquido, fórmula o leche y solo debe tomarse con la jeringuilla aprobada. Después, beba 1 cucharada de agua para asegurarse de haber tragado la dosis completa. Cuando haya terminado, recuerde volver a enroscar la tapa en el frasco y volver a colocarlo en la nevera.
Evrysdi también puede tomarse a través de una sonda G, es decir una sonda de gastrostomía, o a través de una sonda NG, o sea una sonda nasogástrica. Para tomar Evrysdi mediante una sonda G o NG, simplemente coloque la jeringuilla en la sonda y empuje lentamente el émbolo hasta el fondo hasta que la jeringuilla esté vacía. Asegúrese de que no quede Evrysdi adentro. Luego, enjuague la sonda según las instrucciones del fabricante con 10 a 20 mililitros de agua o unas 2 a 4 cucharaditas. Cuando haya terminado, recuerde volver a enroscar la tapa en el frasco y volver a colocarlo en la nevera.
Sin importar cómo se tome Evrysdi, la jeringuilla oral puede reutilizarse.
Separe el cilindro y el émbolo tirando del émbolo hacia afuera de la punta de la jeringuilla hasta que salga por completo de la jeringuilla para enjuagar ambas piezas bien a mano con agua limpia. Déjelos secar sobre una superficie limpia y segura y lávese las manos con agua y jabón. Vuelva a colocar el émbolo en el cilindro de la jeringuilla oral. Vuelva a armar la jeringuilla cuando ambas piezas estén secas y guarde la jeringuilla con el medicamento.
Recibirá nuevas jeringuillas orales con cada envío de Evrysdi.
Evite que Evrysdi le caiga en la piel. Si Evrysdi entra en contacto con la piel, lave la zona con agua y jabón. Si derrama Evrysdi, seque el área con una toalla de papel seca y luego limpie con agua. Deseche la toalla de papel en la basura y lávese bien las manos con agua y jabón. No es necesario que use guantes. Si usted toma Evrysdi por sonda G, NG o por vía oral, espero que esta información le resulte útil al comenzar a tomar Evrysdi.
Si desea que un representante de Genentech revise esta información con usted, comuníquese con su enlace de acceso, o PAL, o llame a su farmacia especializada. Si necesita asesoramiento médico, comuníquese siempre con su proveedor de atención médica
¿Qué es Evrysdi?
Evrysdi es un medicamento de venta con receta utilizado para tratar la atrofia muscular espinal (spinal muscular atrophy, SMA) en niños y adultos.
Información de seguridad importante.
Antes de tomar Evrysdi, informe a su proveedor de atención médica acerca de todas sus afecciones médicas, incluso en los siguientes casos:
está embarazada o planea quedar embarazada, ya que Evrysdi puede dañar al bebé en gestación. Solicite asesoramiento a su proveedor de atención médica antes de tomar este medicamento.
Es una mujer que puede quedar embarazada.
Antes de comenzar su tratamiento con Evrysdi, su proveedor de atención médica puede hacerle pruebas de embarazo.
Hable con su proveedor de atención médica sobre los métodos anticonceptivos que pueden ser adecuados para usted. Utilice un método anticonceptivo durante el tratamiento y durante al menos 1 mes después de dejar de tomar Evrysdi.
Registro de embarazos. Hable de inmediato con su proveedor de atención médica si queda embarazada mientras toma Evrysdi. Pregunte sobre cómo registrarse en el Registro de embarazos de Evrysdi, que se creó para recopilar información sobre su salud y la de su bebé. Su proveedor de atención médica puede inscribirlo en este registro llamando al 1-833-760-1098 o visitando www.evrysdipregnancyregistry.com
Es un hombre adulto. Evrysdi puede afectar a la capacidad del hombre para tener hijos (fertilidad). Solicite asesoramiento a un proveedor de atención médica antes de tomar este medicamento.
Está en período de lactancia o tiene planes de amamantar. Se desconoce si Evrysdi pasa a la leche materna y podría dañar al bebé.
Informe a su proveedor de atención médica sobre todos los medicamentos que toma.
En la farmacia le entregarán Evrysdi en forma de líquido. Si el medicamento del frasco es en polvo, no lo utilice. Comuníquese con su farmacéutico para solicitar un reemplazo.
Evite el contacto de Evrysdi con la piel o los ojos. Si Evrysdi entra en contacto con la piel, lave la zona con agua y jabón. Si Evrysdi entra en contacto con los ojos, enjuáguese los ojos con agua.
Los efectos secundarios más frecuentes de Evrysdi son los siguientes:
Para SMA de inicio tardío: fiebre, diarrea, erupción cutánea.
Para SMA de inicio en la infancia: fiebre, diarrea, erupción cutánea, goteo nasal, estornudos y dolor de garganta (infección de las vías respiratorias superiores), infección pulmonar (infección de las vías respiratorias inferiores), estreñimiento, vómitos, tos.
Estos no son todos los efectos secundarios posibles de Evrysdi. Para obtener más información sobre el perfil de riesgos y beneficios de Evrysdi, pregunte a su proveedor de atención médica o farmacéutico.
Puede informar los efectos secundarios a la FDA llamando al 1-800-FDA-1088 o en www.fda.gov/medwatch.
También puede informarlos a Genentech al 1-888-835-2555. Consulte la Información de prescripción completa para obtener Información de seguridad importante adicional.
El equipo de Apoyo de MySMA está a su disposición
El servicio de Apoyo de MySMA** es un servicio de Genentech que puede ayudar a proporcionar información sobre Evrysdi
El equipo está disponible para:
responder sus preguntas sobre Evrysdi
proporcionar información sobre Evrysdi, incluido el cómo tomarlo
ayudar a explicar su cobertura de seguro
remitirlo a posibles opciones de asistencia financiera de Evrysdi
coordinar la preparación y entrega de su medicamento con la farmacia especializada††
**La inscripción en el servicio de Apoyo de MySMA a través del formulario de inicio de Evrysdi es obligatoria para recibir asistencia a través del programa. La participación en el servicio de Apoyo de MySMA no es necesaria para recibir tratamiento con Evrysdi.
††Las farmacias especializadas no forman parte de Genentech y mantienen la independencia en sus operaciones y en su rol como proveedores de atención médica.
Los Representantes de Colaboración y Acceso (Partnership and Access Liaisons, PAL) son los contactos locales del servicio de Apoyo de MySMA
Trabajan con el resto del equipo del servicio de Apoyo de MySMA para responder sus preguntas y compartir recursos útiles.
El servicio de apoyo de MySMA, incluido el PAL, no proporciona asesoramiento médico y no sustituye a su equipo médico. Su proveedor de atención médica debe ser siempre su principal recurso para cualquier pregunta sobre su salud y atención médica.
Laura Robles
Hore Del Este
201-675-7238
Helen Jolly
Hora del Este
305-812-6857
Monica Morales
Hora del Centro
202-568-9395
Jenn Romero
Hora del Pacífico
408-597-5241
Para obtener más información, comuníquese con el servicio de Apoyo de MySMA llamando al
(833) 387-9734 (de lunes a viernes, de 9:00 a. m. a 8:00 p. m., hora del Este)
Para obtener más información, comuníquese con el servicio de Apoyo de MySMA llamando al
(833) 387-9734 (de lunes a viernes, de 9:00 a. m. a 8:00 p. m., hora del Este)
Recursos útiles
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Información de Prescripción
La información de prescripción completa que viene con su medicamento -
Conozca Evrysdi
Una oportunidad para conocer Evrysdi, que incluye una descripción general de cómo funciona y cómo podría ayudar -
Guía rápida sobre seguro de salud y asistencia financiera
Una guía para ayudarle a comprender mejor las posibles opciones de seguro y apoyo financiero para Evrysdi -
Primeros pasos con Evrysdi
Una guía para ayudarle a comenzar el tratamiento con Evrysdi y encontrar respuestas a las preguntas más comunes -
Instrucciones de Uso
Información sobre cómo preparar y administrar Evrysdi con una jeringa oral, una sonda de gastrostomía (sonda G) o una sonda nasogástrica (sonda NG) -
Consejos para los primeros meses
Estrategias sencillas para ayudar a establecer nuevas rutinas, establecer expectativas de tratamiento y tratar posibles efectos secundarios -
Viajar con Evrysdi
Consejos para viajar con su medicamento, incluida la preparación, las consideraciones y los recursos útiles
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Información de prescripción de Evrysdi® (risdiplam). Genentech, Inc.
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