*La eficacia y seguridad de Evrysdi se estableció en 3 estudios principales.
SUNFISH: estudio controlado con placebo de 2 partes de Evrysdi en 231 adultos y niños de 2 a 25 años de edad con SMA de tipos 2 y 3. La medición principal es el cambio en la función motora (según lo medido por la escala MFM-32) después de 1 año de tratamiento con Evrysdi, en comparación con el placebo.
FIREFISH: estudio abierto de 2 partes de Evrysdi en 62 bebés de 2 a 7 meses de edad con SMA de tipo 1. En la parte 1, la medición principal después de 1 año de tratamiento con Evrysdi, es la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos (según lo medido por el elemento 22 de la escala de motricidad gruesa perteneciente a las BSID-III) y la supervivencia sin apoyo respiratorio permanente. Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días con ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
RAINBOWFISH: estudio abierto y en curso en 26 recién nacidos menores de 6 semanas (en la primera dosis). A estos recién nacidos se les diagnosticó genéticamente SMA y aún no habían presentado síntomas (SMA presintomática). La medición principal después de 1 año de tratamiento con Evrysdi, es la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos (según lo medido por el elemento 22 de la escala de motricidad gruesa perteneciente a las BSID-III) en al menos 5 bebés con 2 copias del gen SMN2 y con potencial de acción muscular compuesto (CMAP) con amplitud ≥1.5 mV al inicio del estudio. CMAP es una medición de la actividad muscular que se hace después de estimular el nervio que controla el músculo. Seis lactantes que tenían 2 o 3 copias de SMN2 se incluyeron en un análisis provisional de eficacia.
Hay un cuarto estudio, JEWELFISH, que es un estudio abierto de seguridad de Evrysdi en 174 adultos, niños y bebés de 1 a 60 años de edad con SMA de tipos 1, 2 o 3 que recibieron tratamiento previo con medicamentos aprobados o en investigación para la SMA.
BSID-III = Escalas Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (Bayley Scales of Infant and Toddler Development). MFM-32 = Medición de la función motora: 32 elementos (Motor Function Measure).
Ayudando a preservar la función diaria
La función motora (medida principal) mejoró después de 1 año (aumento promedio de 1.36 puntos en la escala MFM-32 con Evrysdi frente a una disminución promedio de 0.19 puntos con el placebo)
Mejoría estimada de 1.55-puntos frente al placebo en la escala MFM-32 (IC del 95 %: 0.30, 2.81; P=0.0156)†
†Este intervalo de confianza (IC) del 95 % significa que estamos un 95 % seguros de que el cambio promedio real en la MFM-32 con Evrysdi será entre 0.30 y 2.81 puntos mayor que con el placebo.
MFM-32 significa Medición de la función motora: 32 elementos.
Los bebés con SMA de tipo 1 superaron las expectativas de desarrollo en comparación con los bebés que no recibieron tratamiento superaron las expectativas de desarrollo
De los bebés que están tomando la dosis recomendada de Evrysdi
Los bebés con SMA de tipo 1 superaron las expectativas de desarrollo en comparación con los bebés que no recibieron tratamiento superaron las expectativas de desarrollo
De los bebés que están tomando la dosis recomendada de Evrysdi
Estos resultados se midieron usando la escala de la motricidad gruesa de la escala Bayley de desarrollo del bebé, tercera edición (BSID-III), que evalúa un rango de capacidades físicas, como sentarse, rodar y gatear.
De los bebés que están tomando Evrysdi (todas las concentraciones de dosis)
De los bebés que están tomando Evrysdi (todas las concentraciones de dosis)
‡Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días de ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
Sin tratamiento, el 87 % de los bebés con SMA de tipo 1 suelen necesitar alimentación de apoyo a través de una sonda de alimentación a los 18 meses de edad
Sin tratamiento, el 87 % de los bebés con SMA de tipo 1 suelen necesitar alimentación de apoyo a través de una sonda de alimentación a los 18 meses de edad
Esta información se considera exploratoria, lo que significa que el ensayo clínico no se diseñó específicamente para mostrar un efecto del tratamiento sobre la alimentación y la deglución. Los datos deben interpretarse con precaución.
*Incluye a los bebés que pudieron comer por vía oral o en combinación con una sonda de alimentación.
Estos resultados se midieron utilizando el Examen Neurológico de Hammersmith para bebés-Módulo 2 (HINE-2), que evalúa 8 hitos del desarrollo para bebés, incluidos el control de la cabeza, sentarse, agarrar cosas voluntariamente, capacidad para patear, rodar, gatear, pararse y caminar.
‡Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días de ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
Los efectos secundarios más frecuentes incluyen los siguientes:
EN ADULTOS Y NIÑOS
SMA de tipo 2 o 3 (SMA de inicio tardío)
EN BEBÉS
SMA de tipo 1 (SMA de inicio en la infancia)
Ningún participante de los estudios clínicos dejó de tomar Evrysdi permanentemente debido a los efectos secundarios del tratamiento.§
Estos no son todos los efectos secundarios posibles de Evrysdi.
Para obtener más información sobre el perfil de riesgos y beneficios de Evrysdi, pregunte a su proveedor de atención médica o farmacéutico.
Los estudios en curso están explorando la seguridad de Evrysdi en personas que recibieron previamente un tratamiento diferente para la SMA.
§A partir de marzo de 2022.
Como siempre, su médico es el mejor recurso para cualquier pregunta. Es importante que hable con su médico si observa algún cambio, comienza a tomar algún medicamento nuevo o realiza cambios en su atención general. A continuación encontrará algunos consejos que pueden ayudarle si experimenta estos cambios.
Si experimenta diarrea:
Si experimenta erupción cutánea:
||Casos con una duración conocida.
El equipo está disponible para:
responder sus preguntas sobre Evrysdi
proporcionar información sobre Evrysdi, incluido el cómo tomarlo
ayudar a explicar su cobertura de seguro
remitirlo a posibles opciones de asistencia financiera de Evrysdi
coordinar la preparación y entrega de su medicamento con la farmacia especializada††
**La inscripción en el servicio de Apoyo de MySMA a través del formulario de inicio de Evrysdi es obligatoria para recibir asistencia a través del programa. La participación en el servicio de Apoyo de MySMA no es necesaria para recibir tratamiento con Evrysdi.
††Las farmacias especializadas no forman parte de Genentech y mantienen la independencia en sus operaciones y en su rol como proveedores de atención médica.
Trabajan con el resto del equipo del servicio de Apoyo de MySMA para responder sus preguntas y compartir recursos útiles.
El servicio de apoyo de MySMA, incluido el PAL, no proporciona asesoramiento médico y no sustituye a su equipo médico. Su proveedor de atención médica debe ser siempre su principal recurso para cualquier pregunta sobre su salud y atención médica.
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Información de prescripción de Evrysdi® (risdiplam). Genentech, Inc.
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